Генна терапія для лікування дитячої сліпоти

Adoption
Date
  • 848 Переглядів
Вчені з Університету Пенсільванії опублікували попередні дані перших етапів дослідження про здатність генної терапії лікувати вроджений амавроз Лебера. Це ціле сімейство спадкових захворювань сітківки.

Дитяча сліпота


На частку вродженого амаврозу Лебера припадає значна частина випадків сліпоти у дітей в усьому світі. На жаль, ця недуга є невиліковною, але становище може змінитися. Вчені з Університету Пенсільванії в ході дослідів перевірили здатність генної терапії впливати на здоров'я юних пацієнтів. Дослідники доставляли робочі копії гена GUCY2D прямо в очі хворих, що мали серйозні порушення зору.

Ці порушення викликалися мутаціями в гені GUCY2D, який в звичайних умовах кодує фермент в ключовому сигнальному шлях, який використовується світлочутливими паличками і колбочками сітківки для перетворення світла в електрохімічні сигнали. Нестача цього ферменту блокує відновлення шляху, що запобігає скидання, необхідний для подальшої передачі сигналів. А значить, самі сигнали стають занадто слабкими, що призводить до серйозної втрати зору або взагалі сліпоти.

Терапія дозволяє в якійсь мірі подолати цей дефект, як показали спостереження. Це була перша стадія, на якій оцінювалася безпеку терапії. Встановлено, що вона не викликає серйозних побічних ефектів, а приблизно у кожного третього дитини виявлялися стійкі поліпшення денного і нічного зору навіть при відносно невеликих дозах.

ЧИТАЙТЕ ТАКОЖ:


    Теги: сліпота, діти, лікування, генна терапія


    Система Orphus

    Цікаво також:


    Новини по темі

    За даними ВООЗ, у світі понад 30% дітей страждають на дефіцит заліза. Найчастіше залізодефіцитна анемія виникає до п’яти років.

    Залізодефіцитна анемія у дітей може виникнути вже через 9 місяців після народження

    Немовля | 06:30, 15.12.2025

    За даними ВООЗ, у світі понад 30% дітей страждають на дефіцит заліза. Найчастіше залізодефіцитна анемія виникає до п’яти років.

    У соціальних мережах батьки обговорюють шляхи вирішення проблеми, яка виникає у школярів через те, що щодня доводиться носити багато книжок в рюкзаку,

    Чи можна школярам замінити паперові підручники планшетами?

    Навчання | 01:20, 15.12.2025

    У соціальних мережах батьки обговорюють шляхи вирішення проблеми, яка виникає у школярів через те, що щодня доводиться носити багато книжок в рюкзаку,і їхня вага часто перевищує норму. Батьки пропонують замінити книжки планшетом, де буде завантажена

    Дуже важливо перевірити слух дитини якомога раніше і, за необхідності, розпочати лікування, – говорить к.м.н., лікар-педіатр вищої категорії Ірина Анд

    Як батькам зрозуміти, чи є в немовляти вади слуху?

    Немовля | 00:30, 15.12.2025

    Дуже важливо перевірити слух дитини якомога раніше і, за необхідності, розпочати лікування, – говорить к.м.н., лікар-педіатр вищої категорії Ірина Андрущенко. – Адже результатом приглухуватості у дітей може бути затримка мовного розвитку і, як наслід

    Через відвідування школи, гуртки, секції, спілкування з друзями і хобі у них можуть виникнути проблеми зі сном. Бажаючи все встигнути, вони будуть нех

    Як налагодити режим сну школяра?

    Школярі | 23:30, 14.12.2025

    Через відвідування школи, гуртки, секції, спілкування з друзями і хобі у них можуть виникнути проблеми зі сном. Бажаючи все встигнути, вони будуть нехтувати дорогоцінними хвилинами відпочинку, що може відобразитися на їхньому здоров’ї, самопочутті й

    Харчування школяра – важливий аспект, від якого залежить здоров’я, самопочуття і успішність дитини. Фахівці ООН розповіли, яким має бути щоденний раці

    Скільки має бути прийомів їжі у школяра?

    Дитяче харчування | 22:30, 14.12.2025

    Харчування школяра – важливий аспект, від якого залежить здоров’я, самопочуття і успішність дитини. Фахівці ООН розповіли, яким має бути щоденний раціон школяра – скільки має бути прийомів їжі і які продукти варто до нього додавати.

    Харчування має неабияке значення для мозку, але діти не хочуть їсти рибу та зародки пшениці. Що потрібно робити батькам, щоб привчити дітлахів спожива

    Як навчити дитину їсти корисну їжу?

    Дитяче харчування | 21:30, 14.12.2025

    Харчування має неабияке значення для мозку, але діти не хочуть їсти рибу та зародки пшениці. Що потрібно робити батькам, щоб привчити дітлахів споживати корисну їжу, яка сприятиме їхньому розвитку?

    Коли у дитини часто виникає сухий кашель без явних причин і проявів вірусної інфекції, а лікарські засоби не допомагають, батьки в паніці починають шу

    Комаровський повідомив, що причина сухого кашлю у дитини – не глисти

    Хвороби | 20:30, 14.12.2025

    Коли у дитини часто виникає сухий кашель без явних причин і проявів вірусної інфекції, а лікарські засоби не допомагають, батьки в паніці починають шукати у дитини глисти.

    Коментарі до новини