Генна терапія для лікування дитячої сліпоти

Вчені з Університету Пенсільванії опублікували попередні дані перших етапів дослідження про здатність генної терапії лікувати вроджений амавроз Лебера. Це ціле сімейство спадкових захворювань сітківки.

На частку вродженого амаврозу Лебера припадає значна частина випадків сліпоти у дітей в усьому світі. На жаль, ця недуга є невиліковною, але становище може змінитися. Вчені з Університету Пенсільванії в ході дослідів перевірили здатність генної терапії впливати на здоров'я юних пацієнтів. Дослідники доставляли робочі копії гена GUCY2D прямо в очі хворих, що мали серйозні порушення зору.

Ці порушення викликалися мутаціями в гені GUCY2D, який в звичайних умовах кодує фермент в ключовому сигнальному шлях, який використовується світлочутливими паличками і колбочками сітківки для перетворення світла в електрохімічні сигнали. Нестача цього ферменту блокує відновлення шляху, що запобігає скидання, необхідний для подальшої передачі сигналів. А значить, самі сигнали стають занадто слабкими, що призводить до серйозної втрати зору або взагалі сліпоти.

Терапія дозволяє в якійсь мірі подолати цей дефект, як показали спостереження. Це була перша стадія, на якій оцінювалася безпеку терапії. Встановлено, що вона не викликає серйозних побічних ефектів, а приблизно у кожного третього дитини виявлялися стійкі поліпшення денного і нічного зору навіть при відносно невеликих дозах.

ЧИТАЙТЕ ТАКОЖ:

• Чому насправді діти хамлять батькам?
  
• Чи корисно дітям їсти яйця?
  
• Літо 2024 року буде таким же спекотним, як і попереднє, а потім буде "переворот", – кліматологи
  
• В Індонезії блискавка вбила футболіста під час матчу (відео)
  

Цікаво також:

Новини по темі

Батькам корисно дивитися телевізор з дітьми - психологи

Сімейні справи | 11:20, 25.04.2024

В часи штучного інтелекту залишилося не так багато людей, які досі дивляться телевізор. Виявляється, це корисне заняття. Особливо якщо поряд діти.

Педіатр назвав продукти, які необхідні для розвитку дітей

Харчування | 07:40, 24.04.2024

Дуже важливо підходити до початку прикорму малюків відповідально. Те, що дитина споживає, впливає на її розвиток.

Зріст батьків не визначає зросту дитини

Дитина | 14:50, 23.04.2024

Раніше ми вважали, що у високих дорослих будуть високі діти і навпаки. Проте, не раз помічаємо, що мама і тато доволі низького зросту, а їхні діти чи хоча б одна дитина достатньо вища за них. І у нас є пояснення від науковців.

Відеоігри роблять дітей розумнішими

Розвиток дитини | 00:30, 23.04.2024

Коли дитина багато часу проводить за відеоіграми, батьки починають хвилюватися. Та науковці виясни ли, щор не варто так перейматися!

Народження сина б'є по інтелекту його батьків сильніше

Дитина | 12:10, 22.04.2024

Виховувати дітей чоловічої статі виявилось складнішим інтелектуальним завданням, ніж виховувати дитину жіночої статі. Цього висновку дійшли науковці з Чехії і Америки.

Психолог розповіла, як мама може стати загрозою для новонародженої дитини

Дитина | 09:30, 22.04.2024

Після народження малюка мамі потрібен догляд не менше, ніж немовляті. Адже післяпологова депресія - не міф і якщо близкі люди не бюуудуть підтримувати породіллю, це може погано закінчитися.

Як розпізнати аутизм у дитини?

Хвороби | 00:30, 22.04.2024

Як тільки у батьків народжується маля, вони прагнуть дати йому усе найкраще. І дуже важливо не пропутити момент у розвитку маляти, коли стають помітними перші ознаки аутизму.

Коментарі до новини

Додати коментар до публікації

Ваше Ім'я:    Ваш E-Mail:  

Код:


Введіть код: