Генна терапія для лікування дитячої сліпоти

Adoption
Date
  • 884 Переглядів
Вчені з Університету Пенсільванії опублікували попередні дані перших етапів дослідження про здатність генної терапії лікувати вроджений амавроз Лебера. Це ціле сімейство спадкових захворювань сітківки.

Дитяча сліпота



На частку вродженого амаврозу Лебера припадає значна частина випадків сліпоти у дітей в усьому світі. На жаль, ця недуга є невиліковною, але становище може змінитися. Вчені з Університету Пенсільванії в ході дослідів перевірили здатність генної терапії впливати на здоров'я юних пацієнтів. Дослідники доставляли робочі копії гена GUCY2D прямо в очі хворих, що мали серйозні порушення зору.

Ці порушення викликалися мутаціями в гені GUCY2D, який в звичайних умовах кодує фермент в ключовому сигнальному шлях, який використовується світлочутливими паличками і колбочками сітківки для перетворення світла в електрохімічні сигнали. Нестача цього ферменту блокує відновлення шляху, що запобігає скидання, необхідний для подальшої передачі сигналів. А значить, самі сигнали стають занадто слабкими, що призводить до серйозної втрати зору або взагалі сліпоти.

Терапія дозволяє в якійсь мірі подолати цей дефект, як показали спостереження. Це була перша стадія, на якій оцінювалася безпеку терапії. Встановлено, що вона не викликає серйозних побічних ефектів, а приблизно у кожного третього дитини виявлялися стійкі поліпшення денного і нічного зору навіть при відносно невеликих дозах.

ЧИТАЙТЕ ТАКОЖ:


    Теги: сліпота, діти, лікування, генна терапія


    Система Orphus

    Цікаво також:


    Новини по темі

    Кожна дитина протягом свого дорослішання робить різні «нехороші» вчинки. Зазвичай за ними слідує батьківське покарання, яке найчастіше є лише проявом

    3 речі, за які не можна сварити дитину

    Виховання | 06:30, 28.03.2026

    Кожна дитина протягом свого дорослішання робить різні «нехороші» вчинки. Зазвичай за ними слідує батьківське покарання, яке найчастіше є лише проявом емоцій. В результаті виховний процес перетворюється в підрив батьківського авторитету. Справа в тому

    Під час виховання дуже важливо, аби батьки правильно хвалили свою дитину. Так вважають психологи університету міста Акрон у США та Амстердамського уні

    Як правильно хвалити дітей?

    Виховання | 01:20, 28.03.2026

    Під час виховання дуже важливо, аби батьки правильно хвалили свою дитину. Так вважають психологи університету міста Акрон у США та Амстердамського університету.

    Кожен батько має сформувати у доньки почуття безпеки, впевненості та самоповаги, ставши для неї прикладом любові. Найважливіше — приділяти час, демонс

    5 речей, які кожен батько повинен зробити для своєї дочки

    Тато | 00:30, 28.03.2026

    Кожен батько має сформувати у доньки почуття безпеки, впевненості та самоповаги, ставши для неї прикладом любові. Найважливіше — приділяти час, демонструвати повагу до неї та матері, підтримувати її мрії, навчати відповідальності та проявляти безумов

    Багато батьків вважають, якщо не контролювати виконання «домашки», дитина буде вчитися гірше. Але дослідники з університетів Остіна і Дьюка (США) дове

    За домашнє завдання повинна відповідати дитина, а не її батьки

    Дитина | 19:30, 27.03.2026

    Багато батьків вважають, якщо не контролювати виконання «домашки», дитина буде вчитися гірше. Але дослідники з університетів Остіна і Дьюка (США) довели, що це не так. Вони 30 років збирали дані про те, як співпраця мамусь і татусів в процесі навчанн

    Дорослішаючи, діти відчувають безліч емоцій. Вони знають, що всі почуття різні й часом навіть погані, але їм не вистачає досвіду, щоб зрозуміти, з чим

    Що насправді означає дитяча фраза: «У мене болить живіт»

    Дитина | 08:30, 27.03.2026

    Дорослішаючи, діти відчувають безліч емоцій. Вони знають, що всі почуття різні й часом навіть погані, але їм не вистачає досвіду, щоб зрозуміти, з чим саме вони мають справу. Діти просто говорять батькам, що щось не так, навіть коли не впевнені, що с

    Діти, які розподіляють з родиною обов’язки по дому, вчаться відповідальності, розуміють, як це – завершувати завдання. А також усвідомлюють, що безлад

    Як домашні обов'язки допомагають у вихованні дитини?

    Виховання | 06:30, 27.03.2026

    Діти, які розподіляють з родиною обов’язки по дому, вчаться відповідальності, розуміють, як це – завершувати завдання. А також усвідомлюють, що безлад сам по собі не зникає й розвивають повагу до праці.

    Дослідники зі США виявили, що спілкування з котами допомагає дітям з аутизмом покращити емпатію і знизити тривожність.

    Дітям з аутизмом корисно спілкуватися з котами

    Дитина | 01:20, 27.03.2026

    Дослідники зі США виявили, що спілкування з котами допомагає дітям з аутизмом покращити емпатію і знизити тривожність.

    Коментарі до новини