Генна терапія для лікування дитячої сліпоти

Adoption
Date
  • 791 Переглядів
Вчені з Університету Пенсільванії опублікували попередні дані перших етапів дослідження про здатність генної терапії лікувати вроджений амавроз Лебера. Це ціле сімейство спадкових захворювань сітківки.

Дитяча сліпота


На частку вродженого амаврозу Лебера припадає значна частина випадків сліпоти у дітей в усьому світі. На жаль, ця недуга є невиліковною, але становище може змінитися. Вчені з Університету Пенсільванії в ході дослідів перевірили здатність генної терапії впливати на здоров'я юних пацієнтів. Дослідники доставляли робочі копії гена GUCY2D прямо в очі хворих, що мали серйозні порушення зору.

Ці порушення викликалися мутаціями в гені GUCY2D, який в звичайних умовах кодує фермент в ключовому сигнальному шлях, який використовується світлочутливими паличками і колбочками сітківки для перетворення світла в електрохімічні сигнали. Нестача цього ферменту блокує відновлення шляху, що запобігає скидання, необхідний для подальшої передачі сигналів. А значить, самі сигнали стають занадто слабкими, що призводить до серйозної втрати зору або взагалі сліпоти.

Терапія дозволяє в якійсь мірі подолати цей дефект, як показали спостереження. Це була перша стадія, на якій оцінювалася безпеку терапії. Встановлено, що вона не викликає серйозних побічних ефектів, а приблизно у кожного третього дитини виявлялися стійкі поліпшення денного і нічного зору навіть при відносно невеликих дозах.

ЧИТАЙТЕ ТАКОЖ:


    Теги: сліпота, діти, лікування, генна терапія


    Система Orphus

    Цікаво також:


    Новини по темі

    Для більшості людей укус оси або бджоли не несе ніякої загрози, лише дискомфорт, почервоніння та незначні больові відчуття. Однак, для дитини укус мож

    Перша допомога дитині, коли її вжалила оса

    Здоров'я | 01:20, 26.07.2025

    Для більшості людей укус оси або бджоли не несе ніякої загрози, лише дискомфорт, почервоніння та незначні больові відчуття. Однак, для дитини укус може мати більш серйозні наслідки, особливо, якщо малюка вжалили перший раз. Біль від бджолиної отрути

    Прокрастинація, або схильність відкладати важливі справи на потім, створює ілюзію свободи. Вона змушує людей думати, що вони мають багато часу, однак

    Що робити з прокрастинацією у підлітків?

    Школярі | 00:30, 26.07.2025

    Прокрастинація, або схильність відкладати важливі справи на потім, створює ілюзію свободи. Вона змушує людей думати, що вони мають багато часу, однак при цьому краде його. Прокрастинація схожа на безтурботну гру, але часто обертається почуттям провин

    Кожна мама з нетерпінням чекає перше слово своєї крихітки. Деякі дітки уже в півтора року радують батьків першими «мама», «тато», а інші ж можуть мовч

    Що робити, щоб дитина швидше заговорила?

    Дитина | 14:50, 25.07.2025

    Кожна мама з нетерпінням чекає перше слово своєї крихітки. Деякі дітки уже в півтора року радують батьків першими «мама», «тато», а інші ж можуть мовчати й до трьох років. Кожна дитина розвивається за власним темпом, і не варто порівнювати свого малю

    Діти обожнюють мультфільми. Вони готові дивитися їх цілими днями, не рухаючись з місця. Тому батьки нерідко звертаються за допомогою до мультиків, щоб

    Що дивиться ваша дитина: як розпізнати шкідливі і токсичні мультики?

    Дитина | 12:10, 25.07.2025

    Діти обожнюють мультфільми. Вони готові дивитися їх цілими днями, не рухаючись з місця. Тому батьки нерідко звертаються за допомогою до мультиків, щоб зайняти дитину, відвернути її увагу або вкласти спати. І якщо раніше мультфільми можна було дивитис

    Найголовніше правило, про яке забуває більшість батьків – це дотримання водного балансу. Вода – це чудодійна речовина, яка здатна позбавити дітей та д

    Чому так важливо дітям пити достатньо води?

    Дитяче харчування | 11:20, 25.07.2025

    Найголовніше правило, про яке забуває більшість батьків – це дотримання водного балансу. Вода – це чудодійна речовина, яка здатна позбавити дітей та дорослих від багатьох проблем. З цією звичкою легко ужитися, але важко звикнути пити воду регулярно.

    У МОЗ закликають мінімізувати кількість солі та цукру в раціоні дітей. За рекомендаціями відомства, дитина не має з’їдати більше 2-3 грамів солі на до

    Чи можна давати дитині сіль, цукор і фастфуд?

    Дитяче харчування | 10:30, 25.07.2025

    У МОЗ закликають мінімізувати кількість солі та цукру в раціоні дітей. За рекомендаціями відомства, дитина не має з’їдати більше 2-3 грамів солі на добу та більше 25-50 грамів цукру (приблизно 6 чайних ложок). Але ж, мова йде не про чистий цукор та с

    Не варто боятися, що ваша дитина залишиться голодною. Після року усі процеси в організмі малюка сповільнюються, тому іноді нормально, що дитина не хоч

    Дитина недоїдає: чи варто хвилюватися батькам?

    Дитяче харчування | 09:30, 25.07.2025

    Не варто боятися, що ваша дитина залишиться голодною. Після року усі процеси в організмі малюка сповільнюються, тому іноді нормально, що дитина не хоче їсти. Дорослі також іноді мають такі відчуття.

    Коментарі до новини