Генна терапія для лікування дитячої сліпоти

Adoption
Date
  • 948 Переглядів
Вчені з Університету Пенсільванії опублікували попередні дані перших етапів дослідження про здатність генної терапії лікувати вроджений амавроз Лебера. Це ціле сімейство спадкових захворювань сітківки.

Дитяча сліпота



На частку вродженого амаврозу Лебера припадає значна частина випадків сліпоти у дітей в усьому світі. На жаль, ця недуга є невиліковною, але становище може змінитися. Вчені з Університету Пенсільванії в ході дослідів перевірили здатність генної терапії впливати на здоров'я юних пацієнтів. Дослідники доставляли робочі копії гена GUCY2D прямо в очі хворих, що мали серйозні порушення зору.

Ці порушення викликалися мутаціями в гені GUCY2D, який в звичайних умовах кодує фермент в ключовому сигнальному шлях, який використовується світлочутливими паличками і колбочками сітківки для перетворення світла в електрохімічні сигнали. Нестача цього ферменту блокує відновлення шляху, що запобігає скидання, необхідний для подальшої передачі сигналів. А значить, самі сигнали стають занадто слабкими, що призводить до серйозної втрати зору або взагалі сліпоти.

Терапія дозволяє в якійсь мірі подолати цей дефект, як показали спостереження. Це була перша стадія, на якій оцінювалася безпеку терапії. Встановлено, що вона не викликає серйозних побічних ефектів, а приблизно у кожного третього дитини виявлялися стійкі поліпшення денного і нічного зору навіть при відносно невеликих дозах.

ЧИТАЙТЕ ТАКОЖ:


    Теги: сліпота, діти, лікування, генна терапія


    Система Orphus

    Цікаво також:


    Новини по темі

    Сучасні діти споживають гігабайти інформації з TikTok, YouTube та Instagram, проте вони часто не вміють відрізняти правду від вигадки чи відвертої бре

    Як навчити дитину мислити критично в епоху інтернету?

    Дитина | 00:30, 20.06.2026

    Сучасні діти споживають гігабайти інформації з TikTok, YouTube та Instagram, проте вони часто не вміють відрізняти правду від вигадки чи відвертої брехні.

    Вік 11–13 років — це початок пубертату, коли дитина раптово втрачає емоційну стабільність, а батьківський авторитет перевіряється на міцність.

    Гормональна перебудова у підлітків, криза ідентичності і зміна авторитетів

    Дитина | 19:30, 19.06.2026

    Вік 11–13 років — це початок пубертату, коли дитина раптово втрачає емоційну стабільність, а батьківський авторитет перевіряється на міцність.

    У початковій школі змінюється авторитет дитини: думка вчителя та оцінки починають сильно впливати на її внутрішнє сприйняття себе.

    Формування самооцінки у дитини та важливість внутрішньої мотивації до навчання

    Навчання | 08:30, 19.06.2026

    У початковій школі змінюється авторитет дитини: думка вчителя та оцінки починають сильно впливати на її внутрішнє сприйняття себе.

    Вміння читати та рахувати до 100 — це далеко не головні показники готовності дитини до першого класу, набагато важливішим є рівень її психоемоційної з

    Емоційний інтелект та психологічна готовність дитини до школи

    Дошкільнята | 07:30, 19.06.2026

    Вміння читати та рахувати до 100 — це далеко не головні показники готовності дитини до першого класу, набагато важливішим є рівень її психоемоційної зрілості.

    У віці трьох років дитина виходить за межі сімейного кокона та починає активно цікавитися іншими дітьми, вчачись будувати перші соціальні зв'язки.

    Молодший дошкільний вік: ера рольових ігор та перші кроки у світ соціалізації

    Ігри та іграшки | 06:30, 19.06.2026

    У віці трьох років дитина виходить за межі сімейного кокона та починає активно цікавитися іншими дітьми, вчачись будувати перші соціальні зв'язки.

    Намагання навчити дворічну дитину читати чи рахувати суперечить законам розвитку її мозку, адже в цьому віці провідною є зовсім інша діяльність.

    Ранній вік (1–3 роки): чому предметна гра та самостійність важливіші за вивчення літер?

    Дошкільнята | 01:20, 19.06.2026

    Намагання навчити дворічну дитину читати чи рахувати суперечить законам розвитку її мозку, адже в цьому віці провідною є зовсім інша діяльність.

    У перший рік життя мозок малюка розвивається зі стрімкою швидкістю, проте найкращими тренажерами для нього є не дорогі гаджети, а прості побутові речі

    Сенсорний розвиток немовляти та чому «дорогі іграшки» не працюють?

    Немовля | 00:30, 19.06.2026

    У перший рік життя мозок малюка розвивається зі стрімкою швидкістю, проте найкращими тренажерами для нього є не дорогі гаджети, а прості побутові речі та мамин голос.

    Коментарі до новини