Генетики випробували новий підхід в лікуванні вроджених недуг

Adoption
Date
  • 1827 Переглядів
Вперше фахівцям Університету Пенсільванії вдалося виправити небезпечну мутацію ДНК мишеняти, коли та ще перебувала на стадії внутрішньоутробного розвитку. Це дозволило запобігти ранній смерть дитинчати в перші дні життя внаслідок ураження печінки.
8627_geni.jpg (29.16 Kb)


Отже, у зародків через мутації в гені FAH розвивалася тирозинемія - нездатність руйнувати молекули тирозину, однією з найважливіших амінокислот. Її накопичення призводить до того, що в клітинах печінки починає з'являтися токсин фумарілацетоацетат, що вбиває печінку. Зазвичай носії мутації без терапії вмирають в перші дні або місяці життя.

Щоб підвищити точність редагування генома, вчені застосували відразу два "інструменти" - відомий редактор CRISPR / Cas9 і більш точний, але невиборний фермент BE3, що перетворює один тип "букв" ДНК в іншій. Комплексний підхід дозволив виправити ген FAH в більшості клітин зародків і виростити здорових мишенят, які не потребували постійних прийомі ліків. Їх печінка приблизно на 60% складалася з клітин з нормальною версією гена.

ЧИТАЙТЕ ТАКОЖ:


    Теги: генетика, зачаття, зародок, ДНК, здоров'я


    Система Orphus

    Цікаво також:


    Новини по темі

    Багато жінок вважають, що неможливо зачати дитину відразу після завершення менструації. Це питання часто виникає у жінок, які хочуть уникнути непланов

    Чи можливо завагітніти відразу після закінчення менструації?

    Плануємо дитину | 08:30, 09.03.2026

    Багато жінок вважають, що неможливо зачати дитину відразу після завершення менструації. Це питання часто виникає у жінок, які хочуть уникнути непланованої вагітності, а також тих, які активно планують народження дитини.

    Список симптомів вагітності ну дуже широкий. Загалом всі ознаки початку зародження життя в організмі жінки можна поділити на фізіологічні та емоційні.

    Симптоми вагітності, що з'являються в перші дні після зачаття

    Я вагітна | 00:30, 07.03.2026

    Список симптомів вагітності ну дуже широкий. Загалом всі ознаки початку зародження життя в організмі жінки можна поділити на фізіологічні та емоційні. Що перш за все відчує мама, розповідаємо далі.

    Виховання дітей – це велика відповідальність, яка вимагає постійної саморефлексії і праці над собою. Щоб бути готовими до цього важливого етапу у житт

    Як зрозуміти, чи готові ви до народження дитини?

    Я вагітна | 01:20, 06.03.2026

    Виховання дітей – це велика відповідальність, яка вимагає постійної саморефлексії і праці над собою. Щоб бути готовими до цього важливого етапу у житті, важливо враховувати кілька ключових аспектів.

    Розуміння того, чи готові ви до цього відповідального кроку, є ключовим. Є декілька сигналів, що вказують на те, що можливо ваші відносини ще не готов

    3 ключові індикатори, що пара не готова стати батьками

    Плануємо дитину | 00:30, 04.03.2026

    Розуміння того, чи готові ви до цього відповідального кроку, є ключовим. Є декілька сигналів, що вказують на те, що можливо ваші відносини ще не готові до виховання дитини.

    Визначити, чи готовий чоловік до дітей, можна за кількома ознаками. Це проявляється у його відповідальності, бажанні підтримувати стабільність у стосу

    Як дізнатися, що чоловік готовий до батьківства?

    Плануємо дитину | 00:30, 19.02.2026

    Визначити, чи готовий чоловік до дітей, можна за кількома ознаками. Це проявляється у його відповідальності, бажанні підтримувати стабільність у стосунках і прагненні до емоційної та матеріальної стабільності.

    Дехто мріє про дітей ще з юності, інші знаходять у цьому сенс життя вже пізніше. Але є знаки зодіаку, яким материнство або батьківство дається настіль

    3 знаки зодіаку, які розкриваються у батьківстві

    Сімейні справи | 06:30, 13.02.2026

    Дехто мріє про дітей ще з юності, інші знаходять у цьому сенс життя вже пізніше. Але є знаки зодіаку, яким материнство або батьківство дається настільки природно, ніби вони народжені для цієї ролі. Вони інтуїтивно відчувають потреби дитини, вміють вс

    Дитинство — це не лише колискова й запах маминих рук. Це також слова, які болять десятиліттями, тиша, яка лякає більше за крик, і досвід, який формує

    Вплив матері на жіночий вибір материнства

    Мама | 06:30, 12.02.2026

    Дитинство — це не лише колискова й запах маминих рук. Це також слова, які болять десятиліттями, тиша, яка лякає більше за крик, і досвід, який формує фундамент рішень на все життя. Особливо — рішень, пов’язаних із материнством.

    Коментарі до новини